Entre o custo e a evidência: os limites da negativa de medicamentos pelos planos de saúde.

A incorporação de novas tecnologias à medicina ampliou significativamente as possibilidades terapêuticas para doenças oncológicas, autoimunes, neurológicas, degenerativas e raras. Ao mesmo tempo, trouxe para o centro do debate jurídico uma questão cada vez mais relevante: em que circunstâncias o plano de saúde está obrigado a custear medicamentos de elevado valor econômico?

A resposta não pode ser construída exclusivamente a partir do preço do tratamento. Sob o ponto de vista jurídico, o alto custo do medicamento não constitui, por si só, fundamento suficiente nem para impor nem para afastar a cobertura. A análise exige a consideração conjunta do contrato, da Lei nº 9.656/1998, das normas da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), do registro sanitário, da evidência científica disponível e da jurisprudência aplicável ao caso concreto.

A discussão tornou-se ainda mais complexa após as alterações promovidas pela Lei nº 14.454/2022 e, posteriormente, pelo julgamento da ADI 7.265, em setembro de 2025, quando o Supremo Tribunal Federal definiu critérios técnicos cumulativos para a cobertura de tratamentos não previstos no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS.

1. O alto custo, isoladamente, autoriza a negativa de cobertura?

Não. O valor econômico do medicamento pode ser relevante para a sustentabilidade do sistema de saúde suplementar, mas não constitui, isoladamente, uma hipótese legal autônoma de exclusão de cobertura.

Em outras palavras, a operadora não pode fundamentar validamente uma negativa apenas na circunstância de que determinado medicamento é caro. A controvérsia deve ser examinada a partir dos limites legais e contratuais da cobertura, da natureza do tratamento prescrito e dos critérios técnicos aplicáveis à tecnologia demandada.

Isso não significa, por outro lado, que toda prescrição médica produza automaticamente uma obrigação de custeio. O dever de cobertura deve ser aferido caso a caso, especialmente quando o tratamento não integra o Rol da ANS, possui indicação fora da bula, é destinado ao uso domiciliar ou envolve medicamento sem registro sanitário regular.

A questão central, portanto, não é simplesmente saber quanto custa o medicamento, mas identificar se a negativa encontra fundamento jurídico e técnico compatível com o regime da saúde suplementar.

2. O marco legal da cobertura de tratamentos fora do Rol da ANS

A Lei nº 9.656/1998 disciplina os planos e seguros privados de assistência à saúde e estabelece o regime jurídico básico das coberturas assistenciais no Brasil. O Rol da ANS, por sua vez, funciona como referência para a definição das coberturas obrigatórias no âmbito da saúde suplementar.

Durante anos, discutiu-se intensamente se esse rol teria natureza taxativa ou exemplificativa. Em 2022, a Segunda Seção do Superior Tribunal de Justiça, no julgamento dos EREsp 1.886.929 e 1.889.704, reconheceu, em regra, a taxatividade do Rol da ANS, admitindo, contudo, hipóteses excepcionais de cobertura de tratamentos nele não previstos.

Poucos meses depois, foi editada a Lei nº 14.454/2022, que alterou a Lei dos Planos de Saúde para estabelecer critérios de cobertura de tratamentos e procedimentos não incluídos no rol da agência reguladora.

A evolução normativa não eliminou a controvérsia. Ao contrário, o tema foi submetido ao Supremo Tribunal Federal na ADI 7.265.

Em 18 de setembro de 2025, o STF definiu que a cobertura de tratamento não previsto no Rol da ANS exige a observância cumulativa de cinco requisitos:

1. prescrição por médico ou odontólogo assistente;
2. inexistência de negativa expressa da ANS ou de pendência de análise para incorporação do tratamento ao rol;
3. inexistência de alternativa terapêutica adequada já prevista no Rol da ANS;
4. comprovação científica da eficácia e da segurança do tratamento; e
5. registro do tratamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária — Anvisa.

A partir desse julgamento, a discussão sobre tratamentos extrarrol passou a exigir uma análise probatória mais estruturada. A simples existência de prescrição médica, embora essencial, não necessariamente esgota o exame jurídico da controvérsia.

3. A prescrição médica continua sendo relevante?

Sim, mas deve ser compreendida dentro do conjunto probatório.

O médico assistente possui papel central na definição do tratamento, pois acompanha diretamente o paciente e detém conhecimento individualizado sobre o diagnóstico, a evolução da doença, os tratamentos anteriormente utilizados e as particularidades clínicas do caso.

Contudo, nos litígios envolvendo medicamentos não incluídos no Rol da ANS, a prescrição deve, sempre que possível, ser acompanhada de fundamentação clínica suficiente para demonstrar:

• o diagnóstico e a evolução da doença;
• os tratamentos anteriormente utilizados;
• a eventual falha, contraindicação ou inadequação das alternativas disponíveis;
• as razões para a escolha específica do medicamento prescrito;
• os riscos decorrentes do atraso ou da ausência do tratamento;
• a existência de suporte científico para a indicação.

Essa fundamentação ganhou especial importância diante dos critérios definidos pelo STF, sobretudo quanto à inexistência de alternativa terapêutica adequada no rol e à comprovação científica de eficácia e segurança.

Não basta, portanto, reduzir o debate à oposição entre a vontade da operadora e a autonomia do médico. A controvérsia contemporânea envolve a articulação entre prescrição individualizada, medicina baseada em evidências, regulação sanitária e limites jurídicos da cobertura contratual.

4. Medicamento fora do Rol da ANS

A ausência do medicamento ou tratamento no Rol da ANS não conduz, automaticamente e em todos os casos, nem à obrigatoriedade nem à legitimidade da recusa.

Após a Lei nº 14.454/2022 e, sobretudo, o julgamento da ADI 7.265, a cobertura excepcional de tecnologias extrarrol depende da demonstração dos critérios jurídicos e técnicos estabelecidos pelo ordenamento.

Assim, em uma ação judicial, a questão relevante não deve ser formulada apenas da seguinte maneira: “o medicamento está ou não no rol?”

É necessário avançar para outras perguntas:

Há alternativa terapêutica adequada já coberta? O tratamento possui evidências científicas robustas de eficácia e segurança? Existe registro sanitário? A ANS já rejeitou expressamente sua incorporação? Há proposta de atualização do rol pendente de análise? A prescrição médica está suficientemente fundamentada?

São essas circunstâncias, consideradas conjuntamente, que conferem maior precisão jurídica ao exame do dever de cobertura.

5. Uso off label não se confunde automaticamente com tratamento experimental

Outra justificativa recorrente nas negativas de cobertura é o caráter off label da prescrição.

O uso off label ocorre quando um medicamento é prescrito em condições diferentes das expressamente indicadas em sua bula, seja quanto à doença tratada, à população de pacientes, à dosagem ou a outras circunstâncias terapêuticas.

Essa utilização, contudo, não pode ser automaticamente equiparada à inexistência de evidência científica ou a um tratamento meramente experimental.

A jurisprudência do Superior Tribunal de Justiça possui precedentes reconhecendo a abusividade da negativa de medicamentos registrados na Anvisa e prescritos pelo médico assistente, inclusive em determinadas hipóteses de utilização off label, especialmente quando demonstrada sua necessidade clínica e a inexistência de alternativa terapêutica eficaz.

Isso não significa que qualquer uso fora da bula gere cobertura obrigatória. A consistência científica da indicação continua sendo determinante.

O ponto juridicamente relevante é outro: a classificação como off label, isoladamente, não resolve a controvérsia. É necessário examinar a evidência científica específica para aquela utilização, as condições clínicas do paciente e o regime jurídico aplicável.

6. O registro na Anvisa e sua relevância jurídica

O registro sanitário constitui um dos principais elementos nas discussões sobre fornecimento de medicamentos.

No julgamento da ADI 7.265, o STF incluiu expressamente o registro na Anvisa entre os cinco requisitos cumulativos para a cobertura de tratamentos não previstos no Rol da ANS.

A questão, entretanto, pode apresentar situações juridicamente mais complexas, sobretudo em relação a medicamentos importados sujeitos a regimes excepcionais de autorização sanitária.

Em decisão publicada em novembro de 2025, por exemplo, a Quarta Turma do STJ examinou situação envolvendo medicamentos sem registro formal na Anvisa, mas sujeitos a autorização excepcional de importação, reconhecendo a necessidade de distinguir a hipótese dos casos ordinários de medicamentos simplesmente não registrados. O próprio acórdão ressaltou a necessidade de análise individualizada e baseada em critérios técnicos.

Por essa razão, afirmações genéricas como “todo medicamento sem registro deve ser coberto” ou, em sentido oposto, “nenhum medicamento sem registro pode ser custeado” tendem a simplificar excessivamente uma matéria que exige exame do regime sanitário específico e dos precedentes aplicáveis.

7. E os medicamentos de uso domiciliar?

A Lei nº 9.656/1998 admite, como regra, a exclusão de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvadas hipóteses específicas previstas em lei, como determinados medicamentos antineoplásicos orais e aqueles utilizados em internação domiciliar substitutiva da hospitalar.

A controvérsia surge quando a operadora utiliza a expressão “uso domiciliar” de forma genérica, sem considerar a natureza do tratamento. Nem todo medicamento administrado fora do hospital pode ser automaticamente equiparado a um fármaco de uso ordinário em casa, especialmente quando exige supervisão profissional, substitui terapia ambulatorial ou hospitalar ou constitui tratamento essencial para doença coberta pelo contrato.

A jurisprudência do STJ distingue o medicamento efetivamente domiciliar da chamada medicação assistida. Segundo a Segunda Seção, fármacos intravenosos ou injetáveis que exijam supervisão direta de profissional habilitado não se enquadram como tratamento domiciliar, mas como uso ambulatorial ou medicação assistida.

O tema, contudo, ainda apresenta divergência jurisprudencial, especialmente em relação aos medicamentos autoinjetáveis. Por isso, a simples via de administração não é suficiente para resolver a controvérsia: é necessário verificar se há efetiva autoadministração, necessidade de supervisão profissional, urgência clínica, previsão legal específica e eventual substituição de tratamento hospitalar ou ambulatorial.

Por isso, a análise deve considerar a forma de administração, a finalidade terapêutica, a necessidade de acompanhamento profissional, a existência de previsão legal específica e eventual enquadramento no Rol da ANS.

O ponto central é evitar soluções automáticas: tanto a exclusão quanto a cobertura dependem das características concretas do tratamento e do regime jurídico aplicável.

8. Quando uma negativa pode ser juridicamente questionável?

Não há uma resposta abstrata aplicável a todos os casos. Existem, contudo, circunstâncias que podem revelar fragilidade na fundamentação da negativa, especialmente quando a operadora:

• limita-se a mencionar genericamente a ausência do medicamento no Rol da ANS;
• não indica a existência de alternativa terapêutica adequada para o caso concreto;
• ignora relatório médico circunstanciado;
• desconsidera evidências científicas relevantes;
• utiliza o alto custo como fundamento autônomo da recusa;
• classifica como “experimental” um tratamento sem demonstrar tecnicamente essa afirmação;
• apresenta justificativa genérica, sem relação suficiente com as particularidades clínicas do paciente.

Por outro lado, a existência de prescrição médica não conduz necessariamente à procedência de toda pretensão de cobertura. Após a definição dos critérios da ADI 7.265, especialmente nas demandas relacionadas a tecnologias fora do rol, tornou-se fundamental demonstrar concretamente o atendimento dos requisitos técnicos estabelecidos pelo STF.

A análise da eventual abusividade exige, portanto, uma reconstrução cuidadosa dos fatos, da indicação médica, do contrato, do regime regulatório e das evidências científicas disponíveis.

9. A importância da documentação clínica e administrativa

Nas controvérsias envolvendo medicamentos de alto custo, a qualidade da prova frequentemente ocupa posição tão relevante quanto a própria argumentação jurídica.

Relatório médico circunstanciado

Um relatório médico consistente deve ir além da simples indicação do nome do medicamento. É recomendável que descreva o diagnóstico, o histórico clínico, os tratamentos anteriormente empregados, a resposta terapêutica obtida, as alternativas disponíveis e as razões pelas quais a tecnologia prescrita foi considerada necessária para aquele paciente.

Especialmente nos casos de tratamento fora do Rol da ANS, o documento deve fornecer elementos que permitam examinar a inexistência de alternativa terapêutica adequada e a necessidade individualizada da prescrição.

Prescrição médica atualizada

A prescrição deve estar coerente com o relatório clínico e refletir a situação atual do paciente, sobretudo em doenças progressivas ou em quadros nos quais a urgência possa se modificar ao longo do tempo.

Negativa formal da operadora

A formalização da recusa permite identificar exatamente os fundamentos utilizados pelo plano de saúde e delimitar os pontos controvertidos.

Uma negativa baseada na ausência de previsão no rol demanda uma estratégia probatória distinta daquela fundada em uso domiciliar, ausência de registro sanitário, caráter experimental ou indicação off label.

Evidências científicas

Quando a controvérsia envolve tratamento não previsto no rol, a evidência científica deixa de ser elemento meramente complementar e passa a integrar o núcleo da própria discussão jurídica.

Ensaios clínicos, revisões sistemáticas, diretrizes médicas e avaliações de tecnologias em saúde podem assumir relevância decisiva, desde que efetivamente relacionados à doença, à indicação e às condições específicas do tratamento discutido.

10. É possível obter tutela de urgência para custeio do medicamento?

Sim, desde que estejam presentes os requisitos legais.

A chamada “liminar” corresponde, em regra, à tutela provisória de urgência disciplinada pelo art. 300 do Código de Processo Civil. Sua concessão depende da demonstração da probabilidade do direito e do perigo de dano ou risco ao resultado útil do processo.

Em demandas envolvendo medicamentos, a probabilidade do direito não deve ser demonstrada apenas pela existência da doença ou pela prescrição. É preciso enfrentar concretamente a razão da negativa e demonstrar a compatibilidade da pretensão com os critérios legais, regulatórios e jurisprudenciais aplicáveis.

O perigo de dano, por sua vez, deve estar relacionado ao risco clínico decorrente da demora: progressão da doença, perda de janela terapêutica, agravamento do quadro ou outras consequências devidamente demonstradas pelo médico assistente.

Não existe prazo uniforme para a apreciação judicial de uma tutela de urgência. A velocidade da decisão depende das circunstâncias do processo, da organização judiciária e, principalmente, da qualidade e suficiência da documentação apresentada.

Em matéria de saúde, a urgência não deve ser apenas afirmada: deve ser demonstrada.

11. O desafio contemporâneo: equilibrar inovação, evidência e segurança jurídica

A discussão sobre medicamentos de alto custo revela uma das tensões mais complexas da saúde suplementar contemporânea.

De um lado, a rápida inovação tecnológica oferece alternativas terapêuticas antes inexistentes e amplia as possibilidades de tratamento para doenças graves e raras. De outro, os sistemas de saúde operam com recursos finitos e dependem de critérios técnicos capazes de distinguir inovação efetiva de tratamentos ainda sem evidência suficiente.

É justamente nesse ponto que o debate jurídico não pode ser reduzido nem ao argumento puramente econômico da operadora nem à premissa de que toda prescrição médica produz automaticamente um dever ilimitado de cobertura.

O desafio está em construir uma decisão juridicamente fundamentada, cientificamente informada e sensível às particularidades clínicas do paciente.

Conclusão

A pergunta “o plano de saúde deve custear medicamento de alto custo?” não admite resposta exclusivamente afirmativa ou negativa.

O custo elevado, por si só, não constitui fundamento suficiente para afastar a cobertura. Da mesma forma, a mera existência de uma prescrição não resolve automaticamente toda controvérsia.

O dever de custeio depende da análise do contrato, da doença coberta, das características do medicamento, do regime de cobertura aplicável, da existência de registro sanitário, das alternativas terapêuticas disponíveis, da robustez das evidências científicas e, quando se tratar de tecnologia fora do Rol da ANS, dos critérios definidos pelo Supremo Tribunal Federal na ADI 7.265.

Nesse cenário, a documentação médica assume papel central. Relatórios clínicos individualizados, justificativas terapêuticas consistentes, evidências científicas adequadas e a formalização da negativa permitem transformar uma discussão abstrata sobre “alto custo” em uma análise jurídica efetivamente vinculada às particularidades do caso concreto.

Mais do que perguntar se um medicamento é caro ou se está fora do Rol da ANS, a questão juridicamente adequada é outra: diante das circunstâncias clínicas, científicas, regulatórias e contratuais concretamente demonstradas, a negativa possui fundamento legítimo e suficiente?

É a resposta a essa pergunta — e não o preço isolado do tratamento — que deve orientar a análise jurídica da cobertura.